medicamente orfane

Produse orfane (engleza orfan de droguri.) - produse farmaceutice. dezvoltat pentru tratamentul bolilor rare. numit ca orfane boli ( „orfane“). Desemnat un statut boală orfan și orice medicamente dezvoltat pentru a trata aceasta, este o problemă politică în multe țări. Suport pentru cercetarea bolilor rare de către guverne a dus la progrese in medicina, care nu au putut fi obținute în alt mod din cauza economiei de cercetare și dezvoltare de droguri. În Statele Unite și Uniunea Europeană a facilitat încheierea de medicamente orfane pe piață și există alte stimulente financiare, cum ar fi o perioadă mai lungă de vânzări exclusive.

Legile privind medicamentele orfane

Legile privind medicamentele orfane există, de asemenea, în Australia, Singapore și Japonia. [5]

Cu toate acestea, unii critici îndoiesc că legile privind medicamentele orfane au fost cauza reală a acestei creșteri (afirmând că multe dintre noile medicamente au fost utilizate pentru tratamentul bolilor care au într-un fel sau altul au fost investigate, și pentru ei să dezvolte o formulare, indiferent de schimbările legislație), și dacă AOD stimulează de fapt, producerea de medicamente cu adevărat non-profit; legea a primit, de asemenea, unele critici pentru susținerea unui număr de companii farmaceutice care fac profituri mari de medicamente care au o piață mică, dar încă vândute la un preț ridicat. [2]

Dezvoltarea unui medicament orfan

Medicamente orfane urmează, în general, aceeași cale de dezvoltare, precum și orice alte produse farmaceutice, în care etapa de testare se concentrează asupra farmacocineticii și farmacodinamicii, dozare, stabilitate, siguranță și eficacitate. Cu toate acestea, unele dintre cerințele statistice sunt reduse în încercarea de a menține ritmul de dezvoltare. De exemplu, regulile pentru medicamente orfane recunosc, în general, faptul că acestea sunt de multe ori imposibil de a verifica 1000 de pacienti in faza a III studiile clinice. deoarece boala poate suferi mai putini pacienti.

Pe măsură ce piața pentru orice medicament cu o astfel de aplicare limitată este posibilă, prin definiție, nu poate fi mare, și în mare parte neprofitabile, adesea este necesară intervenția publică pentru a motiva producătorul să aplice la dezvoltarea de medicamente orfane.

Intervenția guvernului pentru a sprijini dezvoltarea unui medicament orfan poate fi în diferite forme [7]:

• stimulente și scutiri fiscale;
• O procedură simplificată de admisie;
• subvențiile de stat pentru dezvoltare;
• Creșterea perioadei de exclusivitate pe piață.