ADN-ul unui embrion uman pentru prima dată înlocuit gena responsabilă de boala - Analiză financiară

Cercetatorii din Statele Unite și Coreea de Sud, pentru prima dată în lume, a fost scos din ADN-ul unui embrion uman cu mutația genei responsabile pentru dezvoltarea bolii, și înlocuiți-l cu originalul.

Cauza bolii in 40% din cazuri sunt „greșeli de tipar“ în gena MYBPC3 care codifica o proteina miozinsvyazyvayuschy inima semnal implicat în reglarea contracției musculare și relaxare. În caz de deteriorare chiar și o singură copie a genei poate dezvolta o boală periculoasă.

În timpul experimentului, cercetatorii au folosit o noua gene sperma MYBPC3 care nu aveau patru perechi de nucleotide care cauzează cardiomiopatie hipertrofică. In acesti spermatozoizi fertile oua sanatoase specialistii au introdus CRISPR complexe / Cas9, excizată din gena ADN masculin afectat de mutatie. „Greșită» MYBPC3 versiune a fost eliminată din ADN-ul embrionilor și inserția corectă în locul său. Substituirea a avut succes în 72% din cazuri.

Rezultatul a depășit toate așteptările. În nici unul dintre aceste cazuri, cercetătorii au înregistrat reacții adverse CRISPR / Cas9 în alte regiuni ale ADN-ului, care nu sunt asociate cu MYBPC3. Nu se înregistrează și oameni de știință de lucru, cum ar fi himerizare în care unele dintre celulele obținute prin divizarea celulei mama, conțin gene modificate, iar celălalt - vechea lor „o rupt“ versiune.

Pe parcursul întregului experiment în câteva zile, cercetatorii au observat dezvoltarea normală a embrionilor. Apoi, experimentul a fost oprit pe baza unor considerente etice.

Rezultatele, după cum cred experții, va îmbunătăți reputația CRISPR / Cas9 genomului ca un instrument de editare, precum și alte tehnici similare, care este în prezent în curs de dezvoltare. Acum, cu toate acestea, nu este clar dacă vă poate fi utilizat la fel de eficient procedura de mai sus pentru a elimina alte mutații periculoase.