Tratamentul bolilor genetice - utilizarea ingineriei genetice în tratamentul bolilor și

Tratamentul bolilor genetice

Pentru o lungă perioadă de timp diagnosticul bolilor ereditare a rămas ca sentința de doom pentru pacient și familia sa. În ciuda decodificarea cu succes a geneticii formale ale multor boli ereditare, tratamentul lor a fost simptomatic numai.

Tratamentul simptomatic este utilizat pentru toate bolile ereditare. Pentru mai multe forme de patologie tratament simptomatic este unic.

Cu toate acestea, trebuie înțeles faptul că nici una dintre metodele existente în prezent, nu elimina cauza bolii, deoarece nu a restabili structura genelor deteriorate. Acțiunea fiecăreia dintre ele durează un timp relativ scurt, astfel încât tratamentul trebuie să fie continuă. În plus, trebuie să recunoaștem limitele posibilităților medicinii moderne pentru mai multe boli ereditare nu pot fi suprimate în mod eficient. Speranțelor în acest sens, impune utilizarea tehnicilor de inginerie genetică pentru introducerea de gene normale, nemodificate în celulele unui pacient uman. În acest fel, va fi posibil pentru a realiza o cura radicală a pacientului, și totuși acesta este viitorul.

Acesta etiologici orice tratament al bolilor ereditare este cel mai bun, pentru că elimină cauza principala a bolii si este complet vindecat. Cu toate acestea, eliminarea cauzei boli ereditare este o astfel de gravă „manevră“ informații genetice într-un corp uman viu ca „activare“ a genei normale (sau spiking sale), „off“ gena alelă patologice mutante mutație inversă. Aceste probleme sunt destul de dificil de manipulat chiar și cu procariote. In plus, pentru a efectua tratamentul etiologic al unei boli genetice, este necesară schimbarea structurii ADN-ului nu este în aceeași celulă și celulele care funcționează în toate (și numai) operate. În primul rând, trebuie să știți ce schimbare in ADN-ul a avut loc atunci când o mutație care este moștenit boala trebuie să fie înregistrate în formulele chimice. Complexitatea acestei probleme sunt evidente, deși metodele pentru soluțiile lor sunt deja disponibile în prezent.

Diagrama schematică pentru tratamentul etiologic al bolilor ereditare place derivate. De exemplu, în bolile ereditare însoțite de lipsa activității enzimei (albinism, fenilcetonuria), este necesar pentru a sintetiza gena și introduce-l într-un organ funcțional. Alegerea metodelor de sinteză a genelor si livrare la celulele relevante largi și vor fi actualizate cu progresul medicinei și biologiei. Cu toate acestea, trebuie remarcat importanța respectării cu mare precauție în utilizarea tehnicilor de inginerie genetică pentru tratamentul bolilor ereditare, chiar dacă acestea sunt făcute progres decisiv în sinteza genelor corespunzătoare și metodele de livrare a acestora la celulele țintă. geneticii umane nu are încă suficiente informații cu privire la toate caracteristicile funcționării aparatului genetic uman. Este încă necunoscut modul în care va funcționa după introducerea informației genetice suplimentare [1,4,5].

tratamentul bolilor inginerie genetică