tratament gene

În primul medicament cunoscut sunt două modalități principale de tratament - tehnica chirurgicala si medicale. Un număr de metode suplimentare - fizioterapie, masaj, dieta, - aproape întotdeauna îndeplini funcțiile conexe și rareori conduc în tratamentul unor boli grave. Terapia genică ofera un tratament al bolilor, rezista tratament inainte.

Esența acestei tehnici este aplicarea tehnicilor de inginerie genetică. Să considerăm, de exemplu, terapia genică de hemofilie - o boala care anterior nu au putut fi vindecate, iar starea de sănătate a pacienților este menținută constantă introducerea de substanțe, lipsa sintezei, care duce la perturbarea coagularea sângelui. Hemofilie are un număr de variante și cea mai comună formă de note de o lipsa de proteine ​​numite un factor de coagulare în a opta.

Pentru tratamentul hemofiliei prin terapie genica la un pacient ia o cantitate mică de sânge. Din această porțiune secreta mai multe celule endoteliale specifice. Celulele izolate au fost cultivate într-un mediu nutritiv, în cazul în care acestea se multiplica. Formată unei culturi pure de celule umane. Materialul genetic care este responsabil pentru sinteza tuturor proteinelor din corpul uman, devine posibil de a încorpora informații. Acest lucru se întâmplă cu ajutorul unor virusuri modificate prin inginerie genetica, „injecție“ gene multiple in celule umane Atunci când un virus se execută „rău“, astfel, de exemplu, o persoană devine infectat cu herpes. In conditiile Genetic Engineering Laboratories, un material ereditar uman încorporat gene care codifică sinteza lipsește factorul opt hemofilie.

Ca urmare, medicul are la celulele sale de eliminare, toti parametrii sunt de celule particulare în pacient, dar are o proprietate suplimentar important - sintetiza lipsa de proteine ​​pentru pacient.

Cultura celulară rezultată este introdusă în sângele pacientului. Ei se stabilească în măduva osoasă și splină, care se multiplica și să continue pentru a sintetiza al optulea factor. Astfel, o persoană poate fi vindecat o dată pentru totdeauna de hemofilie.

Tehnica descrisă - nu o teorie. Am avut succes la soareci, realizat sub conducerea lui Dr. Robert Hebella (Robert Hebbel). Unele timp după administrarea de celule cu set modificat genetic, oamenii de știință a remarcat creșterea factorului VIII de coagulare și a fost majorat cu peste o sută de procente din normal. În prezent, oamenii de stiinta sunt de planificare pentru a merge la teste pe câini, apoi pe voluntari umani. Aceasta cercetare a fost sustinuta de National Institutes of Health si de Octagen Corp.

Terapia genetică poate asigura sănătatea pacienților a căror boală este considerată incurabilă. In plus fata de hemofilie, experimentele sunt realizate pentru a combate și cu o serie de alte boli grave. Astfel, am raportat pe succesul artritei terapie genica in saptamana trecuta publice.

În a doua etapă, care este în prezent în curs de implementare, cercetatorii au stabilit functia de gene și de a lucra posibilitatea de a folosi datele obținute. Aceste date vor fi utilizate in studiile de terapie genică pentru tratamentul și prevenirea bolilor ereditare.

Teoretic, terapia genică poate fi realizată atât în ​​ceea ce privește celulele somatice și embrionare. Cand modificari somatice de terapie genica in genomul unui pacient nu este transmis la descendenți. Scopul terapiei genetice care acționează asupra celulelor germinale, este transferul modificărilor genetice în generațiile următoare. Acest tip de terapie genica astăzi nu este folosit, deși discută pe larg posibilitatea de modificare genetică a celulelor embrionare, efectele sale și problemele etice asociate.

Cand terapia genică este cel mai des utilizată metodă de obținere a unei gene terapeutice. De asemenea, dezvolta metode pentru corectarea genelor defecte (cu mutații care modifică o mică parte a ADN-ului), înlocuirea defecte metode de gene normale de intensificare a expresiei genei expresiei normale a genei de restaurare sau expresia genelor patogene metode blocate blocadă.

se folosesc purtători genetici speciali (vectori) pentru inserarea unei gene terapeutice in celulele pacientului. Astfel, una dintre cele mai dificile probleme este de a dezvolta abordari pentru livrare specifice, eficiente și în condiții de siguranță a materialului genetic în celulele țintă relevante ale pacientului. Problema de livrare a genei este semnificativ mai complicată în cazurile în care este necesar transferul unei gene mare (vector au capacitate limitată), în special în nucleul celulei. Aplicarea corectă a genei asigură funcționarea acestuia pentru întreaga viață umană și recuperarea completă a pacientului de boala respectivă.

Din punct de vedere al terapiei genice, cele mai simple, boli monogenice sunt boli, cele care necesită operarea cu o singură genă, cum ar fi hemofilia, distrofia musculară Duchenne, siclemie

Astfel, biotehnologie, care întotdeauna pune mari speranțe, începe să dea roade, nu numai în laboratoarele de cercetare, dar, de asemenea, în spitale.