Celulele stem din bas pentru a ajuta persoanele cu boala neuronului motor, și laterală amiotrofică

dacă tratamentul ALS cu celule stem este posibil - o întrebare adesea întrebat de către pacienți și rudele lor. Această secțiune furnizează informații de bază despre această metodă.

Ce sunt celulele stem?

Celulele stem - sunt celule care nu au fost încă formate, în scopul de a îndeplini funcții specifice. Ele pot auto-reînnoi și dau naștere la diferite tipuri de celule, cum ar fi, de exemplu, celule sanguine, musculare si celulele nervoase.

atenția mass-media și interesul general în celule stem legate de faptul că, în viitor, ele pot fi, probabil, folosite la restaurarea sau înlocuirea celulelor normale, ucis din cauza unor boli.

Celulele stem au devenit un instrument valoros pentru cercetători. Oamenii de știință sunt interesați în ele, datorită posibilității de a obține neuroni cu motor in laborator, care va explora mecanismele ascunse de dezvoltare a ALS.

Tipuri de celule stem

Celulele stem, în funcție de originea lor pot fi clasificate în pluripotente embrionare, induse, celulele stem ombilicale si postnatale. Utilizarea lor în medicină are ca scop studierea cauzelor anumitor boli și dezvoltarea de noi terapii.

Celulele stem pluripotente induse

Oamenii de știință au eșuat, deoarece celulele pielii umane pentru a crea induse de celule de masă pluripotente, care au fost diferențiate în continuare pentru neuronii cu motor si a celulelor lor de sprijin. celulele pielii sunt obtinute de la pacienti cu ALS prin biopsie. Pentru a reprograma celulele pielii in celule stem sunt tratate cu un amestec de produse chimice.

Deoarece neuronii derivate din celule iPS- pacientii cu forme ereditare de ALS, conțin gene responsabile pentru dezvoltarea ALS, ele au aceleași caracteristici ca și celulele bolnave. Ele pot fi folosite pentru studiul și înțelegerea mecanismelor de ALS, și în viitor - pentru testarea medicamentelor. Folosind motor neuron uman pentru droguri de screening poate crește șansele de succes ale studiilor clinice.

Oamenii de stiinta continua sa de cercetare cu scopul îmbunătățirii tehnologiei celulelor IPS.

Celulele stem embrionare

Celulele de masă embrionare sunt capabile să se diferențieze în orice celulă din organism. Ele sunt derivate dintr-un embrion la a patra sau a cincea zi după fertilizare.

Folosind celule embrionare umane linguri asociate cu o serie de probleme etice, religioase și tehnice:

• selectarea celulelor stem embrionare este însoțită de distrugerea embrionilor. În unele cazuri, utilizați embrionii produși în timpul FIV, pe care femeia a refuzat, dar cea mai controversată este utilizarea de embrioni create special pentru scopuri de cercetare;
• oportunități diferențierea celulelor stem embrionare implica capacitatea de a controla dezvoltarea lor de a produce tipul dorit de celule necesare pentru cercetare sau în scopuri terapeutice;
• din celule stem embrionare pot forma tumori.

celule de masă și postnatală de sânge din cordonul ombilical

După terminarea perioadei scurte de diferențiere „adult“ mai specializate celule stem participa la formarea tuturor celorlalte specii din celulele organismului sau ale sistemului de țesut.

Prin stem post-natale celule includ:

• mezenchimale, care dau naștere, de exemplu, mușchii;
• Celulele stem hematopoietice din care sunt formate celule sanguine;
• Celulele stem specifice tisulare care dezvoltă tipuri de celule specializate, de exemplu, neuronale (în acest caz, ele sunt numite celule stem neuronale).

Procesul de obținere a celulelor stem adulte este relativ simplu și nu implică o serie de aspecte etice ca în cazul celulelor stem embrionare. De exemplu, celulele stem hematopoietice din sângele din cordonul ombilical și măduva osoasă sunt deja utilizate în tratamentul bolilor de sânge, cum ar fi leucemia, precum și boli ale sistemului imunitar.

Adultul compozitia sistemului nervos includ unele celule stem specializate cunoscut sub numele de celule stem neuronale, care pot diferentia in neuroni si celule gliale. Cu toate acestea, aceste celule au o capacitate limitată de a diviza și de auto-reînnoi. Pentru a începe procesul de diferențiere a celulelor specifice - neuroni sau celule gliale - au nevoie de un tratament nutritiv (trofică) factori.

Terapia cu celule stem cu ALS

Este posibil ca utilizarea de celule stem pentru a trata ALS poate deveni în cele din urmă reale. Cu toate acestea, cercetarea în acest domeniu se află în stadii incipiente. Cercetătorii încă nu înțeleg pe deplin mecanismul specific prin care efectele pozitive pot fi observate de la terapia cu celule stem pentru boli, cum ar fi ALS.

Efectul de celule stem ALS pot fi puse în aplicare prin:

• inlocui neuroni deteriorate;
• înlocuirea celulelor gliale;
• livrarea de medicamente si substante nutritive pentru a neuronilor;
• funcțiile de protecție și trofice.

În ciuda faptului că utilizarea celulelor stem pentru tratamentul ALS poate fi folosit pentru a începe o zi, impresia de ansamblu de oameni de stiinta si medici implicati in ALS, aceeași metodă: regiunea este încă insuficient explorat. Depășească mai multe obstacole pentru a se asigura ca celulele stem au devenit un tratament de boală. În prezent, nu există nici o dovadă de încredere pentru a susține teoria, exprimate de unii medici ca celulele stem pot fi folosite pentru tratamentul ALS.

Testul standard de aur eficacitatea și siguranța metodei de tratament este o serie de studii clinice controlate cu atenție, în centrul căreia datele obținute în laborator. În acest moment, nici unul dintre tratamentele pentru ALS cu celule stem nu îndeplinește aceste criterii stricte.

Revendicările de către unele clinici de eficacitatea celulelor stem sunt rareori susținute de dovezi științifice corespunzătoare. Rezultatele comparării estimărilor pentru scara ALSFRS-R înainte și după tratamentul ALS nu sunt publicate, ceea ce face o evaluare a acestor aplicații dificile.

Dacă sunteți interesat de terapia cu celule stem, discuta acest lucru cu neurologul dumneavoastră.

Dificultățile de cercetare de celule stem

Oamenii de știință nu sunt încă siguri exact ceea ce ar putea avea efecte pozitive ale celulelor stem in boli, cum ar fi ALS.

Studiile pe animale sugereaza ca celulele stem transplantate sunt mai susceptibile de a proteja neuronii cu motor decât să înlocuiască sau să participe la repararea celulelor nervoase.

Studiile de laborator au descoperit ca tratamentul ALS pot utiliza diferite tipuri de celule stem, de exemplu, din măduva osoasă, iar cele de la care mai târziu diferenția celulele nervoase. Poate că, în tratamentul ALS chiar necesitatea de a utiliza o combinație de diferite tipuri de celule stem.

Cercetătorii vor trebui, de asemenea, pentru a stabili gradul de risc de un astfel de tratament. De exemplu, anumite celule stem au potentialul de a se diferenția în tumoare. Cu toate acestea, a realizat o cercetare constantă a diferitelor tipuri de celule stem și utilizarea lor potențial în tratamentul bolilor neurologice.

Studiile clinice de celule stem in ALS

Studiile clinice sunt foarte lungi și include mai multe faze. Numai atunci când tratamentul este finalizat cu succes, întregul proces va fi considerat ca o metodă dovedită de tratament.

În prezent sunt două proiectat riguros studiu de siguranta de celule stem clinice la pacientii cu ALS - SUA și Israel. Securitatea va investiga doar în faza I, in timp ce eficienta in tratarea bolii este obiectul unor studii de faza II.

Neuralstem

Metodologie. în studiul nervilor (neuronale) celule stem sunt administrate pacienților în măduva spinării.

Rezultate. rezultatele studiului clinic de faza I Neuralstem in Statele Unite, cu participarea a 18 de pacienti au demonstrat siguranta si tolerabilitatea tratamentului la persoanele cu ALS.

acces de nebunie

Metodologie. In acest studiu o combinație de mușchi (mezenchimale) celule si factori neurotrofici (NurOwn) stem injectat în mușchi și / sau lichidul cefalorahidian.

Rezultate. rezultatele de faza I studiu care a implicat 12 de pacienti cu ALS au demonstrat siguranta si tolerabilitatea tratamentului timp de șase luni. Rezultatele studiului de faza IIa, in care 14 pacienți au primit celule stem cu doze mai mari, sugerează că cel mai bun loc de administrare a celulelor stem este măduva spinării.

In actuala faza II de studiu in SUA NurOwn implicat 48 de pacienti.

Cercetare de celule stem, finantat de Asociatia britanica de ALS

Scopul acestor proiecte este de a obține un motor neuron culturi cultivate cu utilizarea de celule IPS și crearea unor modele mai accesibile de ALS, care pot fi folosite pentru a intelege mai bine bolile si testa medicamente potential.

Utilizarea celulelor IPS in zonele de studiu genaTDP-43

acumulare anormală de proteine ​​TDP-43 găsite în cele mai multe cazuri de ALS este cauza deteriorarea neuronilor motori. Unul dintre site-urile de proteine ​​TDP-43, care se numește „porțiune de domeniu de complexitate scăzută“, joacă un rol major în depunerea de proteine.

Dr. Halleger va investiga relația dintre mutatii ale genelor care codează domeniul dat, și ALS. În studiile sale, Dr. Halleger intenționează să utilizeze neuronii motori derivate din celule IPS. Înțelegerea influența indirectă a mutațiilor site-ului domeniu de complexitate redusă și relația lor cu depozite de proteine ​​va contribui la dezvoltarea unor medicamente mai bine direcționate.

Utilizarea de celule IPS pentru înțelegerea mecanismelor de ALS

Intelegerea cauzele pierderii neuronilor motorii din functia lor normala contribuie la dezvoltarea de noi medicamente care tinta va fi acest link patogeneza.

Folosind IRS-celule pentru înțelegerea relației dintre
C9orf72 iTDP-43

În cadrul studiilor anterioare profesor Kevin Talbot si Dr. Ruxandra Mutyak (Oxford University) a examinat mai detaliat efectul C9orf72 genei defect cu privire la moartea neuronilor motorii la om. Aceste studii au fost efectuate folosind culturi de celule nervoase, celule ale pielii crescute de la pacienti cu ALS folosind celule IPS.

In acest studiu, colegii au studiat activitatea electrica a celulelor nervoase, joncțiunii neuromusculare, și participarea componentelor individuale ale celulei în procesul de liză. Cercetătorii folosesc motor neuroni derivate de la pacienți cu două tipuri diferite de forma familiala de ALS (mutații C9orf72 și TDP43, respectiv), în scopul de a explora similitudinile și diferențele lor.

Folosind materiale de la o bancă de ADN pentru a crea modele de ALS
folosind celule IPS

Profesorul Kris Shou, profesorul Dzhek se roagă (Royal College of London) și profesorul Siddharth Chandran (Universitatea din Edinburgh) a efectuat un studiu pe un eșantion de leucocite din ADN-ul bancar în Marea Britanie. Folosind aceste celule, cercetatorii planul de a crea o serie de noi modele de ALS folosind tehnologia de celule IPS. Crearea unui modele de celule banca de ALS va contribui la o mai buna intelegere a bolii si dezvoltarea de noi medicamente.

De asemenea, pe terapia cu celule stem pot fi găsite în secțiunea „Știri și articole“