Celulele stem deschide noi perspective în tratamentul epilepsiei

O echipa de oameni de stiinta de la Universitatea din Michigan Medical School a deschis o noua abordare a tratamentului cu celule stem pentru toate tipurile de epilepsie.

Transformarea celulelor pielii in celule stem si apoi „reprogramare“ le in neuroni - celulele nervoase din creier, cercetatorii au creat un model in miniatura pentru studiul epilepsiei. Ei au fost chiar capabili să măsoare semnalele trimise de către celulele unul de altul prin intermediul canalelor de sodiu.

In neuroni, derivate din celulele copiilor cu sindromul Dravet - o forma rara de epilepsie, cercetatorii au remarcat un nivel crescut de excitabilitate, ceea ce duce la convulsii. În grupul de control de oameni sanatosi din neuronii nu a fost observată.

Rezultatele sunt diferite de datele obținute în studiul epilepsiei la șoareci, indicând faptul că importanța extraordinară a cercetării asupra celulelor umane. In celulele pacientilor cu mutatie sindrom Dravet observate in gena SCN1A care codifică o proteină esențială pentru canalul de sodiu NaV1.1. Această mutație reduce numărul de canale la jumătate, comparativ cu cantitatea obișnuită a creierului pacientului.

„Cu noua tehnologie putem studia celulele, cum ar fi celulele unui pacient fără a efectua o biopsie a creierului“, - a declarat șeful de doctorat grupului Părinte Dzhek (Jack M. Parent). „Investigarea celulelor proprii ale pacientului este foarte promițătoare pentru modelarea tulburari si reactii la medicamente de studiu.“

Oamenii de știință au descoperit, de asemenea, că, în primele câteva săptămâni după transformarea celulelor stem neuroni nu prezinta semne evidente de excitabilitate a crescut, ceea ce poate explica faptul că la copiii cu sindrom Dravet primele crize apar la câteva luni după naștere.

Căutarea de noi tratamente pentru extrem de relevant, deoarece majoritatea pacienților cu sindrom Dravet nu pot fi tratate cu medicamente standard pentru epilepsie. Viețile lor sunt în mod constant amenințate de riscul de moarte subita in epilepsie, boala nu trece cu varsta, care retardati dezvoltarea, de multe ori pacientii au nevoie de îngrijire a rundă de ceas.

Cercetatorii sunt acum, folosind modelul „de epilepsie într-un vas Petri,“ încearcă să găsească medicamente care acționează direct asupra canalelor de sodiu, „calmare“ celule excitabile. Oamenii de știință se așteaptă, de asemenea, să utilizeze modelul pentru studiul de medicamente pentru non-forme genetice de epilepsie.

Echipa condusa de Jack Parente incurajeaza pacientii cu o varietate de alte boli neurologice genetice iau parte la studiile folosind neuroni induse. Oamenii de știință au creat deja mai multe linii de celule stem din propriile lor celule de piele de la pacienți cu diferite afecțiuni neurologice, cum ar fi bolile ataxie și lizozomale.